FDA OK Obat Alzheimer Membawa Harapan, Beberapa Masalah Keamanan

Kesehatan224 Dilihat

7 Juli 2023 – Para ahli di bidang penyakit Alzheimer melakukan pekerjaan seperti “terobosan”, “merayakan”, dan “senang”, sehari setelahnya FDA mengabulkan persetujuan penuh untuk obat baru untuk mengobati tahap awal penyakit.

Tanpa obat yang terlihat, setiap persetujuan baru mengantarkan harapan, termasuk dengan agen seperti Leqembi yang memperlambat perkembangan penyakit rata-rata 27% dalam penelitian. Kekhawatiran termasuk laporan tentang beberapa efek samping yang jarang namun berpotensi serius, seperti pembengkakan otak atau pendarahan, yang mendorong FDA untuk meminta peringatan kotak pada label obat.

Harga juga bisa jadi pertimbangan. Lecanemab diperkirakan menelan biaya $26.500 per tahun, yang dibenarkan pembuat obat Eisai dengan mengatakan bahwa setiap pasien yang dirawat memiliki $37.600 “per pasien per tahun nilai” kepada masyarakat.

Lecanemab dimaksudkan untuk memperlambat perkembangan pada orang dengan pemikiran ringan dan masalah memori pada penyakit Alzheimer tahap awal. Ini bukan obat dan tidak membalikkan kemajuan bagi orang yang sudah hidup dengan penyakit yang lebih lanjut.

Pertama dari Jenisnya

“Ini adalah persetujuan tradisional pertama untuk terapi modifikasi penyakit untuk penyakit Alzheimer. Jadi itu adalah kemenangan besar bagi pasien dan keluarga, ”kata Susan Peschin, presiden dan CEO Aliansi nirlaba untuk Riset Penuaan. Dia menambahkan bahwa Aliansi “senang” agen ini mendapatkan persetujuan penuh FDA.

“Kami tahu bahwa ini bukanlah penyembuhan atau bahkan terapi yang akan memiliki efek jangka panjang yang signifikan. Tetapi memiliki terapi yang memperlambat perkembangan Alzheimer dini sebesar 27% selama 18 bulan – itu bisa sangat berarti bagi orang yang memiliki gangguan kognitif ringan,” kata Peschin.

Baca Juga :   Pengenalan Demam Dengue dan Gejala-Gejalanya

Setelah satu setengah tahun mengonsumsi obat tersebut, Leqembi menunda gejala penyakit Alzheimer lebih dari 5 bulan dibandingkan dengan plasebo.

Ditanya apakah hal ini mungkin akan membuat perbedaan dalam kehidupan sehari-hari orang, Rebecca Edelmayer, PhD, direktur senior keterlibatan ilmiah di Asosiasi Alzheimer, mengatakan ya. Tambahan 5,3 bulan perkembangan yang tertunda dibandingkan dengan plasebo dalam penelitian “akan sangat berharga bagi seseorang pada tahap awal. Itu berarti lebih banyak waktu bersama keluarga, menghadiri wisuda dan mandiri … sehingga mereka dapat terus menjalani kehidupan yang bermakna.”

Sekarang ada harapan bagi orang dengan penyakit Alzheimer dini, kata Michael Weiner, MD, profesor radiologi dan pencitraan biomedis, kedokteran, psikiatri, dan neurologi di University of California, San Francisco. “Gambaran besarnya adalah ini adalah terobosan.”

Jika Anda atau orang yang Anda cintai mungkin atau sedang dalam tahap awal, “sekaranglah waktunya untuk pergi ke dokter untuk dinilai,” kata Weiner, yang juga peneliti utama Inisiatif Neuroimaging Penyakit Alzheimer, studi observasional terbesar di dunia untuk Alzheimer.

“Jika orang menunggu terlalu lama, pintunya bisa tertutup.”

Seberapa Aman Perawatannya?

“Pasti ada efek samping atau efek samping yang terkait dengan pengobatan. Itulah mengapa membawa apa yang disebut peringatan kotak hitam,” kata Weiner.

Peringatan kotak FDA dianggap sebagai peringatan terkait keselamatan tertinggi untuk risiko “peristiwa serius dan mengancam jiwa.” Perhatian terhadap Leqembi dan obat lain yang digunakan untuk mengobati penyakit Alzheimer adalah kelainan pencitraan terkait amiloid (ARIA) di otak. Efek samping ARIA termasuk microbleeds dan pembengkakan otak.

Baca Juga :   Cara Pencegahan Penyakit Menular

Peschin mengatakan penting bagi masyarakat untuk mengetahui tentang risiko ini dan mendiskusikannya dengan dokter mereka. Risikonya “minimal bagi banyak orang,” katanya, tetapi menambahkan orang dengan dua salinan mutasi genetik yang disebut APOE4 berisiko lebih tinggi untuk efek samping ini.

Peringatan kotak dimaksudkan untuk menarik perhatian pada beberapa efek samping ini, kata Edemayer. “Kami sangat menyambut baik diskusi yang terjadi antara individu atau keluarga dan dokter sehingga mereka dapat membuat keputusan pengobatan yang ditegakkan.” Dia menambahkan bahwa banyak obat untuk mengobati kondisi lain membawa peringatan kotak FDA.

Weiner memperingatkan agar tidak menggunakan Leqembi pada orang yang sedang menjalani pengobatan pengencer darah karena risiko pendarahan. Ini bukan peringatan resmi FDA, “tetapi jika Anda menggunakan pengencer darah, microbleed bisa berubah menjadi macro-bleed.”

Banyak pendarahan hebat di otak yang bisa sangat serius, jelasnya. Ada beberapa orang, hanya sedikit, yang menggunakan antibodi monoklonal seperti Leqembi atau aducanumab yang mengalami kejang, rawat inap, atau kematian.

Kebutuhan yang Tidak Terpenuhi

Persetujuan penuh sangat diharapkan. FDA memberikan persetujuan yang dipercepat untuk Leqembi pada bulan Januari setelah studi pertama menunjukkan bahwa hal itu dapat menunda perkembangan penyakit. Badan tersebut memberikan persetujuan yang dipercepat ketika ada kebutuhan yang tidak terpenuhi dan obat menunjukkan janji awal sementara studi yang lebih besar dilakukan. Dalam hal ini, studi kedua mengkonfirmasi manfaat klinis dan FDA memberikan persetujuan penuh.

Baca Juga :   Benjolan payudara, Kenali dan Cara Mencegahnya

Juga, bulan lalu, FDA Advisory Group meninjau bukti Leqembi memilih dengan suara bulat untuk merekomendasikan persetujuan. FDA tidak terikat oleh keputusan dewan penasehat, tetapi biasanya mengikuti panduan mereka.

Lecanemab mengatasi penyebab penyakit Alzheimer. Perawatan tersebut mengurangi tingkat plak amiloid di otak, yang penumpukannya telah lama dianggap sebagai penyebab utama penyakit perampokan ingatan.

Perawatan diberikan sebagai infus IV dua kali sebulan. Weiner berharap bentuk pil yang lebih nyaman akan tersedia di masa mendatang.

Cakupan Medicare, dengan Tangkapan

Selain itu, jika Anda pasien Medicare, rencananya akan menanggung 80% biaya obat tetapi ada beberapa persyaratan yang harus Anda penuhi terlebih dahulu. Yang pertama jelas – Anda harus terdaftar di Medicare.

Tetapi Pusat Layanan Medicare dan Medicaid juga mengharuskan Anda memiliki diagnosis gangguan kognitif ringan atau demensia penyakit Alzheimer ringan, dengan bukti plak beta-amiloid yang terdokumentasi di otak. “Itu sangat penting, Anda tidak ingin memberikan pengobatan kepada seseorang yang tidak hidup dengan penyakit Alzheimer,” kata Edelmayer.

Dokter Anda juga harus mendaftar ke pendaftaran yang disetujui CMS untuk memasukkan data pasien dan mendapatkan penggantian biaya perawatan. Dokter Anda akan mengurus persyaratan terakhir ini.

Pandangan ke Depan

Pembuat obat Lilly telah menyelesaikan studi fase III tentang antibodi monoklonal dalam pengembangan penyakit Alzheimer. Ini disebut donanemab dan diharapkan segera muncul untuk tinjauan FDA.

Baca Juga :   Apa itu Disfungsi Seksual?

Antibodi monoklonal lainnya, yang telah disetujui FDA untuk Alzheimer, adalah Aduhelm. Persetujuan Juni 2021 kontroversial. Semua anggota Dewan Penasihat FDA memberikan suara menentang persetujuannya.

Weiner menawarkan perspektif gambaran besar yang optimis.

“Saya pikir dalam hidup kita, kita akan melihat kemampuan untuk mencegah penurunan kognitif dan demensia dengan mengidentifikasi orang-orang yang mengira mereka benar-benar normal dan merawat mereka sebelum mereka mengalami gejala,” katanya.

Penyakit Alzheimer, yang menyerang 6,5 juta orang Amerika, biasanya berkembang selama 15 tahun dan sebagian besar waktu itu, orang tidak memiliki gejala sama sekali.

“Ini seperti kanker prostat stadium awal atau kanker payudara stadium awal,” katanya.

Tetapi ada penelitian yang sedang dilakukan menggunakan pemindaian untuk mengidentifikasi orang yang memiliki plak amiloid tetapi tidak tahu bahwa mereka menderita Alzheimer dan mengobatinya dengan terapi antibodi monoklonal untuk mencegah penyakit. Pantau terus.

Asosiasi Alzheimer mendorong orang dengan penyakit Alzheimer dan penyedia layanan mereka untuk memasukkan informasi ke dalam akun mereka Jaringan Pengobatan dan Diagnostik Alzheimer (ALZ-NET) registry. Diluncurkan pada tahun 2021, ini bertujuan untuk mengumpulkan informasi yang kuat tentang keamanan dan kemanjuran berbagai perawatan penyakit Alzheimer untuk menginformasikan pendidikan, perawatan klinis, dan penelitian.

Source link